第 19 章 因果推断
19.1 潜在结果框架
设\((X,\mathscr{F},P)\)为概率空间，其中\(X\)表示总体，每个个体记为\(x\in X\)。考虑有限处理集合：
\[\begin{equation*} \mathcal{A}=\{a_1,\ldots,a_K\} \end{equation*}\]
Definition 19.1. 定义可测映射：
\[\begin{equation*} T:(X,\mathscr{F})\to(\mathcal{A},2^{\mathcal{A}}) \end{equation*}\]
\(Tx\)表示个体\(x\)接受的处理水平。
Definition 19.2. 对每个处理水平\(a\in\mathcal{A}\)，称可测函数：
\[\begin{equation*} Y^a:(X,\mathscr{F})\to(\mathcal{Y},\mathscr{Y}) \end{equation*}\]
为潜在结果（potential outcome），其中\(Y^a(x)\)表示同一个体\(x\)在处理\(T=a\)时应产生的结果。定义\(Y(x)\)为个体\(x\)的实际结果。
Definition 19.3. 对个体\(x\in X\)，若\(Tx=a\)，则\(Y^a(x)\)称为观测结果（observed outcome）；若\(Tx\neq a\)，则\(Y^a(x)\)称为反事实结果（counterfactual outcome）。
Definition 19.4. （稳定个体处理值假设）
稳定个体处理值假设（stable unit treatment value assumption）要求潜在结果\(Y^a(x)\)只依赖于个体\(x\)自身接受的处理水平\(a\)，不依赖于其他个体的处理分配，也不依赖于处理水平\(a\)的不同实施版本。即，对任意\(a\in\mathcal{A}\)，\(Y^a\)是良定义的可测映射：
\[\begin{equation*} Y^a:(X,\mathscr{F})\to(\mathcal{Y},\mathscr{Y}) \end{equation*}\]
若存在不同版本的同一个处理\(a\)会导致不同结果，则应将这些版本重新编码为不同处理水平，否则\(Y^a\)不是良定义对象。
Definition 19.5. （一致性假设）
一致性假设要求：若个体实际接受处理\(T=a\)，则其观测结果等于对应处理水平下的潜在结果，即对任意的\(a\in\mathcal{A}\)有：
\[\begin{equation*} \{x\in X:Tx=a\}\subseteq\{x\in X:Y(x)=Y^a(x)\} \end{equation*}\]
Definition 19.6. 定义处理前协变量\(L\)为可测映射：
\[\begin{equation*} L:(X,\mathscr{F})\to(\mathcal{L},\mathscr{L}) \end{equation*}\]
Definition 19.7. （可交换性假设）
可交换性假设要求：在给定处理前协变量\(L\)后，实际处理分配\(T\)与所有潜在结果条件独立，即
\[\begin{equation*} (Y^{a_1},\ldots,Y^{a_K})\perp\!\!\!\perp T\mid L \end{equation*}\]
等价地，对任意\(a,t\in\mathcal{A}\)和任意\(A\in\mathscr{Y}\)有：
\[\begin{equation*} P(Y^a\in A\mid T=t,L)=P(Y^a\in A\mid L) \end{equation*}\]
在相应条件概率有定义时成立。该假设表示：给定\(L\)后，处理组之间在潜在结果分布上可比，不存在未被\(L\)控制的混杂因素（confounding factor）。
note 19.1. 混杂因素通常指同时影响处理分配和结果的处理前变量。若不对这类变量进行调整，不同处理组之间在接受处理之前就可能已经存在系统性差异，因此观测到的结果差异不一定完全来自处理效应，而可能部分或全部来自混杂因素。
举例而言，例如，研究是否实施某种治疗是否会影响某种疾病患者的死亡风险。在真实临床数据中，年龄较大的患者病情往往更复杂，医生也可能更倾向于对老年患者使用治疗。因此，年龄会影响患者是否接受治疗。同时，年龄本身也会影响死亡风险，因为老年患者即使不接受这种治疗，其基础死亡风险也通常更高。
在这种情况下，如果直接比较接受治疗者和未接受治疗者的死亡率，就可能发现接受治疗组的死亡率更高。但这个差异不一定说明治疗本身提高了死亡率，因为接受治疗组中老年患者比例可能更高。也就是说，死亡率升高可能来自年龄差异，而不是治疗效应本身。因此，年龄就是这个研究问题中的一个混杂因素。
Definition 19.8. （正值假设）
正值假设要求：在协变量分布的定义域内，每个处理水平被分配的概率都为正，即对任意\(a\in\mathcal{A}\)有：
\[\begin{equation*} P(T=a\mid L)>0 \end{equation*}\]
若只关心处理水平\(a\)与\(b\)之间的因果效应，则只需要求：
\[\begin{equation*} P(T=a\mid L)>0,\quad P(T=b\mid L)>0 \end{equation*}\]
该假设排除了某些协变量取值下只能接受某一种处理、从而无法比较不同处理潜在结果的情形。
Definition 19.9. 对任意\(a,b\in\mathcal{A}\)，称：
\[\begin{equation*} \tau(a,b)=\operatorname{E}(Y^a-Y^b) \end{equation*}\]
为处理\(a\)和\(b\)之间的平均处理效应（averaged treatment effect）。
Definition 19.10. 可以根据关心的量定义不同的指标，比如\(\operatorname{E}(Y^a/Y^b)\)等等。由于我们只是进行两两比较，所以也可以在\(a,b\)两个处理内部用\(0,1\)进行标记，下面若涉及这种记号的话将默认\(a=1\)。
Theorem 19.1. 在稳定个体处理值、一致性、可交换性和正值假设同时成立时，对任意\(a,b\in\mathcal{A}\)，处理\(a\)和\(b\)之间的平均潜在结果可以由观测数据分布识别：
\[\begin{equation*} \operatorname{E}(Y^a)=\operatorname{E}[\operatorname{E}(Y\mid T=a,L)] \end{equation*}\]
对任意\(a,b\in\mathcal{A}\)，平均因果效应可以写为：
\[\begin{equation*} \tau(a,b)=\operatorname{E}[\operatorname{E}(Y\mid T=a,L)]-\operatorname{E}[\operatorname{E}(Y\mid T=b,L)] \end{equation*}\]
证明. 由性质 6.3.2(3)可知：
\[\begin{equation*} E(Y^a)=E[E(Y^a\mid L)] \end{equation*}\]
在可交换性假设和一致性假设下有：
\[\begin{equation*} E(Y^a\mid L)=\operatorname{E}(Y^a\mid T=a,L)=\operatorname{E}(Y\mid T=a,L) \end{equation*}\]
根据性质 5.4.3(6)可得：
\[\begin{equation*} \tau(a,b)=\operatorname{E}(Y^a-Y^b)=\operatorname{E}(Y^a)-\operatorname{E}(Y^b)=\operatorname{E}[\operatorname{E}(Y\mid T=a,L)]-\operatorname{E}[\operatorname{E}(Y\mid T=b,L)] \end{equation*}\]
◻
19.1.1 观察性研究
在随机试验中，处理分配通常可以通过随机化机制加以控制，从而使处理组与对照组在混杂因素上的分布尽可能接近。然而，在观察性研究中，研究者通常只能在数据已经产生之后进行分析，处理变量并不是随机分配的，而是受到个体特征、环境因素或其他背景变量的影响。因此，不同处理组之间的协变量分布往往并不平衡，若直接比较不同处理组的结局均值，所得差异可能同时包含处理效应和混杂因素造成的系统性偏差。
在这种情形下，由于无法再通过试验设计或抽样过程事先控制混杂因素，一个自然的思路是在样本内部对不同个体赋予不同权重，使加权后的样本在协变量分布上尽可能模拟随机试验中的平衡状态。直观地说，对于某些在原始数据中过多出现的个体类型，应适当降低其权重；而对于某些较少出现但对平衡处理组与对照组十分重要的个体类型，则应提高其权重。
19.1.1.1 倾向性评分
Definition 19.11. 称\(P(T=a\mid L)\)为处理\(a\)的倾向性评分（propensity score），记作\(e_a(L)\)，记：
\[\begin{equation*} e(L)=\Big(e_{a_1}(L),e_{a_2}(L),\dots,e_{a_K}(L)\Big) \end{equation*}\]
note 19.2. 得到\(T\)和\(L\)后，可任意选择模型进行拟合与计算倾向性评分。
一
Property 19.1.1. 在可交换性假设和正值假设成立时，倾向性评分具有如下性质：
给定倾向性评分后，\(L\)对\(T\)不再提供额外信息，即：
\[\begin{equation*} P\Big(T=a\mid L,e_a(L)\Big)=P\Big(T=a\mid e_a(L)\Big)=e_a(L) \end{equation*}\]
\((Y^{a_1},\ldots,Y^{a_K})\perp\!\!\!\perp T\mid e(L)\)。
证明. (1)注意到：
\[\begin{equation*} P\Big(T=a\mid L,e_a(L)\Big)=P(T=a\mid L)=e_a(L) \end{equation*}\]
由性质 6.3.2(3)(1)可得：
\[\begin{align*} P\Big(T=a\mid e_a(L)\Big)&=\operatorname{E}[I(T=a)\mid e_a(L)]=\operatorname{E}\{\operatorname{E}[I(T=a)\mid L]\mid e_a(L)\} \\ &=\operatorname{E}[e_a(L)\mid e_a(L)]=e_a(L) \end{align*}\]
所以结论成立。
(2)记\(Y^*=(Y^{a_1},Y^{a_2},\dots,Y^{a_K})\)，由性质 6.3.2(3)(1)和可交换性假设可得：
\[\begin{align*} &P\Big(T=a\mid Y^*,e(L)\Big)=\operatorname{E}[I(T=a)\mid Y^*,e(L)] \\ =&\operatorname{E}\{\operatorname{E}[I(T=a)\mid Y^*,e(L),L]\mid Y^*,e(L)\} \\ =&\operatorname{E}\{\operatorname{E}[I(T=a)\mid Y^*,L]\mid Y^*,e(L)\} \\ =&\operatorname{E}\{\operatorname{E}[I(T=a)\mid L]\mid Y^*,e(L)\} \\ =&\operatorname{E}[e_a(L)\mid Y^*,e(L)]=e_a(L) \end{align*}\]
而根据性质 6.3.2(3)(1)可知：
\[\begin{align*} &P\Big(T=a\mid e(L)\Big)=\operatorname{E}[I(T=a)\mid e(L)]=\operatorname{E}\{\operatorname{E}[I(T=a)\mid L]\mid e(L)\} \\ =&\operatorname{E}[e_a(L)\mid e(L)]=e_a(L)=P\Big(T=a\mid Y^*,e(L)\Big) \end{align*}\]
所以结论成立。 ◻
note 19.3. 由性质 19.1.1(2)可知，倾向性评分通过计算概率达到了对\(L\)进行降维的效果。
19.1.1.2 逆概率加权
由性质 19.1.1可知，倾向性评分可以将高维协变量\(L\)压缩为处理分配概率。进一步地，在正值假设成立时，可以利用该概率构造样本权重，使观测数据中的处理组在加权后代表其所对应的潜在总体。其基本思想是：若某类个体接受处理\(a\)的概率较小，但实际观察到其接受了处理\(a\)，则该个体在处理\(a\)组中应被赋予较大的权重；反之，若某类个体接受处理\(a\)的概率较大，则其权重相对较小。
Definition 19.12. 在正值假设成立时，对任意\(a\in\mathcal{A}\)，称：
\[\begin{equation*} w_a(T,L)=\frac{I(T=a)}{e_a(L)} \end{equation*}\]
为处理\(a\)对应的逆概率权重（inverse probability weight）。
Theorem 19.2. 在稳定个体处理值、一致性、可交换性和正值假设同时成立时，对任意\(a\in\mathcal{A}\)：
\[\begin{equation*} \frac{I(T=a)Y}{e_a(L)} \end{equation*}\]
是\((X,\mathscr{F})\)上的随机变量，平均潜在结果可以表示为：
\[\begin{equation*} \operatorname{E}(Y^a)=\operatorname{E}\left[\frac{I(T=a)Y}{e_a(L)}\right] \end{equation*}\]
对任意\(a,b\in\mathcal{A}\)，处理\(a\)和处理\(b\)之间的平均因果效应可以写为：
\[\begin{equation*} \tau(a,b)=\operatorname{E}\left[\frac{I(T=a)Y}{e_a(L)}\right]-\operatorname{E}\left[\frac{I(T=b)Y}{e_b(L)}\right] \end{equation*}\]
证明. 由正值假设可知\(e_a(L)>0\)。考虑函数：
\[\begin{equation*} g(y,t,l)=\frac{I(t=a)y}{e_a(l)} \end{equation*}\]
由性质 5.7.2、性质 5.3.2(1)、性质 5.3.3(5.b)、正值性假设和性质 5.3.3(5.c)可知\(g\)是可测函数，由定理 5.37和性质 5.3.1(2)可知\(\dfrac{I(T=a)Y}{e_a(L)}\)是\((X,\mathscr{F})\)上的随机变量。
\[\begin{equation*} \operatorname{E}\left[\frac{I(T=a)Y}{e_a(L)}\right]=\operatorname{E}\left\{\operatorname{E}\left[\frac{I(T=a)Y}{e_a(L)}\mid L\right]\right\}=\operatorname{E}\left\{\frac{1}{e_a(L)}\operatorname{E}\left[I(T=a)Y\mid L\right]\right\} \end{equation*}\]
根据一致性假设可知\(I(T=a)Y=I(T=a)Y^a\)，于是：
\[\begin{equation*} \operatorname{E}\left[I(T=a)Y\mid L\right]=\operatorname{E}\left[I(T=a)Y^a\mid L\right] \end{equation*}\]
由可交换性假设、性质 5.3.2(1)、性质 6.2.1(4)和性质 6.3.1(2)可知：
\[\begin{equation*} \operatorname{E}\left[I(T=a)Y^a\mid L\right]=\operatorname{E}(Y^a\mid L)\operatorname{E}[I(T=a)\mid L]=\operatorname{E}(Y^a\mid L)e_a(L) \end{equation*}\]
根据性质 6.3.2(3)可得：
\[\begin{align*} \operatorname{E}\left[\frac{I(T=a)Y}{e_a(L)}\right]=\operatorname{E}\left[\frac{1}{e_a(L)}\operatorname{E}(Y^a\mid L)e_a(L)\right]=\operatorname{E}(Y^a) \end{align*}\]
由性质 5.4.3(6)可知关于平均因果效应的结论成立。 ◻
Definition 19.13. 根据定理 19.2，若观测到独立同分布样本\(\{(Y_i,T_i,L_i)\}_{i=1}^n\)，则定义\(\operatorname{E}(Y^a)\)的逆概率加权估计量为：
\[\begin{equation*} \hat{\mu}_a^{\text{IPW}}=\frac{1}{n}\sum_{i=1}^n\frac{I(T_i=a)Y_i}{\hat{e}_a(L_i)} \end{equation*}\]
相应地，定义处理\(a\)和处理\(b\)之间的平均因果效应估计量为：
\[\begin{equation*} \hat{\tau}^{\text{IPW}}(a,b)=\frac{1}{n}\sum_{i=1}^n\frac{I(T_i=a)Y_i}{\hat e_a(L_i)}-\frac{1}{n}\sum_{i=1}^n\frac{I(T_i=b)Y_i}{\hat e_b(L_i)} \end{equation*}\]
Property 19.1.2. 若稳定个体处理值、一致性、可交换性和正值假设同时成立，样本\(\{(Y_i,T_i,L_i)\}_{i=1}^n\)独立同分布，对任意\(a\in\mathcal{A}\)，倾向性评分\(e_a(L)\)已知，定义：
\[\begin{equation*} \hat{\mu}_a^{\text{IPW}}=\frac{1}{n}\sum_{i=1}^n\frac{I(T_i=a)Y_i}{e_a(L_i)} \end{equation*}\]
记：
\[\begin{equation*} \mu_a=\operatorname{E}(Y^a),\quad Z_a=\frac{I(T=a)Y}{e_a(L)} \end{equation*}\]
则\(\hat{\mu}_a^{\text{IPW}}\)具有如下性质：
无偏性：\(\operatorname{E}\left(\hat{\mu}_a^{\text{IPW}}\right)=\mu_a\)；
相合性：若\(\operatorname{E}(|Z_a|)<+\infty\)，则\(\hat{\mu}_a^{\text{IPW}}\overset{P}{\longrightarrow}\mu_a\)；
渐近正态性：若\(0<\sigma_a^2=\operatorname{Var}(Z_a)<+\infty\)，则：
\[\begin{equation*} \sqrt{n}\frac{\hat{\mu}_a^{\text{IPW}}-\mu_a}{\sigma_a}\overset{d}{\longrightarrow}\operatorname{N}(0,1) \end{equation*}\]
证明. 记：
\[\begin{equation*} Z_{ai}=\frac{I(T_i=a)Y_i}{e_a(L_i)},\;i=1,2,\dots,n \end{equation*}\]
由定理 19.2可知：
\[\begin{equation*} \operatorname{E}(Z_{ai})=\operatorname{E}\left[\frac{I(T_i=a)Y_i}{e_a(L_i)}\right]=\operatorname{E}(Y^a)=\mu_a \end{equation*}\]
(1)由性质 5.4.3(6)可得：
\[\begin{align*} \operatorname{E}\left(\hat{\mu}_a^{\text{IPW}}\right)=\operatorname{E}\left(\frac{1}{n}\sum_{i=1}^nZ_{ai}\right)=\frac{1}{n}\sum_{i=1}^n\operatorname{E}(Z_{ai})=\mu_a \end{align*}\]
(2)考虑定理 19.2证明过程中的可测函数：
\[\begin{equation*} g(y,t,l)=\frac{I(t=a)y}{e_a(l)} \end{equation*}\]
在定理 19.2中我们已经证明了\((Y_i,T_i,L_i)\)是可测映射（定理 5.37），结合性质 6.2.1(4)可知\(Z_{a1},Z_{a2},\dots,Z_{an}\)是相互独立同分布的随机变量。由大数定律可得：
\[\begin{equation*} \hat{\mu}_a^{\text{IPW}}=\frac{1}{n}\sum_{i=1}^nZ_{ai}\overset{P}{\longrightarrow}\operatorname{E}(Z_a)=\mu_a \end{equation*}\]
(3)由(2)和中心极限定理即可得出结论。 ◻
Property 19.1.3. 在性质 19.1.2的条件下，对任意\(a,b\in\mathcal{A}\)，定义：
\[\begin{equation*} \hat{\tau}^{\text{IPW}}(a,b)=\frac{1}{n}\sum_{i=1}^n\left[\frac{I(T_i=a)Y_i}{e_a(L_i)}-\frac{I(T_i=b)Y_i}{e_b(L_i)}\right] \end{equation*}\]
记：
\[\begin{equation*} \psi_{ab}=\frac{I(T=a)Y}{e_a(L)}-\frac{I(T=b)Y}{e_b(L)} \end{equation*}\]
则\(\hat{\tau}^{\text{IPW}}(a,b)\)具有如下性质：
无偏性：\(\operatorname{E}[\hat{\tau}^{\text{IPW}}(a,b)]=\tau^{\text{IPW}}(a,b)\)；
相合性：若\(\operatorname{E}(|\psi_{ab}|)<+\infty\)，则\(\hat{\tau}_{ab}^{\text{IPW}}\overset{P}{\longrightarrow}\tau(a,b)\)；
渐进正态性：若\(0<\sigma_{ab}^2=\operatorname{Var}(\psi_{ab})<+\infty\)，则：
\[\begin{equation*} \sqrt{n}\frac{\hat{\tau}^{\text{IPW}}(a,b)-\tau(a,b)}{\sigma_{ab}}\overset{d}{\longrightarrow}\operatorname{N}(0,1) \end{equation*}\]
证明. 记：
\[\begin{equation*} \psi_{abi}=\frac{I(T_i=a)Y_i}{e_a(L_i)}-\frac{I(T_i=b)Y_i}{e_b(L_i)} \end{equation*}\]
由定理 19.2和性质 5.3.3(5.a)可知\(\psi_{abi}\)是\((X,\mathscr{F})\)上的随机变量，根据性质 5.4.3(6)可得：
\[\begin{equation*} \operatorname{E}(\psi_{abi})=\operatorname{E}\left[\frac{I(T_i=a)Y_i}{e_a(L_i)}\right]-\operatorname{E}\left[\frac{I(T_i=b)Y_i}{e_b(L_i)}\right]=\operatorname{E}(Y^a)-\operatorname{E}(Y^b)=\tau(a,b) \end{equation*}\]
(1)由性质 19.1.2(2)可知。若\(\operatorname{E}(|\psi_{ab}|)<+\infty\)，由性质 5.4.3(6)可得：
\[\begin{equation*} \operatorname{E}(\hat{\tau}_{ab}^{\text{IPW}})=\operatorname{E}\left(\frac{1}{n}\sum_{i=1}^{n}\psi_{abi}\right)=\frac{1}{n}\sum_{i=1}^{n}\operatorname{E}(\psi_{abi})=\tau(a,b) \end{equation*}\]
(2)类似定理 19.2可以证明：
\[\begin{equation*} g_{ab}(y,t,l)=\frac{I(t=a)y}{e_a(l)}-\frac{I(t=b)y}{e_b(l)} \end{equation*}\]
为可测函数，类似性质 19.1.2(2)可以证明\(\psi_{ab1},\psi_{ab2},\dots,\psi_{abn}\)是相互独立同分布的随机变量。由大数定律可得：
\[\begin{equation*} \hat{\tau}_{ab}^{\text{IPW}}=\frac{1}{n}\sum_{i=1}^{n}\psi_{abi}\overset{P}{\longrightarrow}\operatorname{E}(\psi_{ab})=\tau(a,b) \end{equation*}\]
(3)由(2)和中心极限定理即可得出结论。 ◻